Drie geneesmiddelen tegen zeldzame aandoeningen in basispakket
Patiënten krijgen per 1 november 2021 voorwaardelijke toegang tot de geneesmiddelen ataluren (Translarna) en recombinant humaan parathyreoïd hormoon 1-84 (Natpar). Staatssecretaris Blokhuis van Volksgezondheid heeft dit besloten na succesvolle prijsonderhandelingen met leveranciers en nadat partijen afspraken hebben gemaakt over vervolgonderzoek naar de effectiviteit van de middelen.
Translarna richt zich op de behandeling van een zeldzame spierziekte en Natpar op de behandeling van een zeldzame stofwisselingsziekte. Daarnaast komt ook het middel givosiran (Givlaari) na prijsonderhandelingen in het basispakket. Givlaari richt zich op de behandeling van een zeldzame stofwisselingsziekte. Dit meldt Rijksoverheid.
Bij de veelbelovende geneesmiddelen Translarna en Natpar zijn er aanwijzingen dat ze een gunstig effect hebben op het ziekteverloop, maar kon de effectiviteit nog niet voldoende vastgesteld worden op basis van beschikbare gegevens uit klinisch onderzoek. Hierdoor kan nog niet worden bepaald of de middelen in aanmerking komen voor vergoeding vanuit het basispakket. Voor medicijnen voor ernstige, vaak zeldzame, ziekten is dit vaker het geval op het moment van registratie. Met het nieuwe instrument van voorwaardelijke toelating krijgen patiënten toch toegang, terwijl er aanvullende onderzoeksgegevens verzameld worden.
(Bron en volledig artikel Nationale Zorggids)
