Het is de allereerste trial wereldwijd waarbij gebruik wordt gemaakt van dergelijke stamcellen voor het systemisch induceren van spiermassa. Dit biedt hoop voor talloze patiënten in de zoektocht naar een behandeling voor erfelijke en vaak zeer zeldzame ziekten.Onder de naam Generate Your Muscle (GYM) willen de onderzoekers door middel van gezonde, lichaamseigen spierstamcellen de aanmaak van spiermassa en -weefsel bevorderen. Het gebruik van lichaamseigen spierstamcellen heeft volgens de wetenschappers als grote voordeel dat de nodige risico’s die aan transplantatie van donorcellen kleven, worden vermeden. Het unieke van de trial is verder dat de patiënten weliswaar een erfelijke spieraandoening van de energiestofwisseling hebben, maar dat hun spierstamcellen het erfelijk defect vrijwel niet hebben. Deze stamcellen kunnen dus direct als therapie worden gebruikt. De klinische trial moet de veiligheid van de behandeling aantonen en zal een eerste beeld geven van de effectiviteit van de ingreep.
Het behoud van energie, spiermassa en -kracht is immers essentieel voor een gezond leven. Genetische spieraandoeningen zoals spierdystrofieën, zorgen ervoor dat de spieren hun functie verliezen. Daarnaast lijden ook kankerpatiënten en ouderen vaak aan ernstig spiermassaverlies. Er is tot op heden geen methode om deze spieraandoeningen effectief te behandelen.
(Bron en verder lezen: MUMC)
